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加科思药业(1167.HK)在美国加利福尼亚州圣地亚哥举行的2024年第66届美国血液学年会(ASH)上公布了BET抑制剂JAB-8263治疗骨髓纤维化临床一期的初步数据。
数据显示，JAB-8263具有良好的耐受性，二期推荐剂量为0.3毫克(每日给药)。JAB-8263单药治疗骨髓纤维化适应症的初步疗效数据令人鼓舞 ，大多数患者出现脾脏缩小(spleen volume reduction, SVR)以及总症状评分(total symptom score，TSS)的降低。
截至2024年10月17日，已有16名中/高风险骨髓纤维化患者被纳入研究，其中13名患者接受了至少一次疗效评估。
• 24周平均SVR缩小比例为19.95% (N=13)，最佳缓解为26.16%;
• 两位患者SVR大于等于35%，以及一位患者SVR缩小比例为34.9%;
• 60%的患者(N=10)在第24周时总症状评分下降≥50%;
• 8 名患者中有2 名(JAK抑制剂经治)的最佳 SVR 反应分别为 -41.2% 和 34.9%;
• 6名患者中有3名(50%)(JAK抑制剂经治)治疗第24周总体症状评分减少≥50%(TSS50)。
目前JAB-8263作为单药治疗骨髓纤维化(MF)和实体瘤的扩展研究正在进行中。加科思首席医学官兼全球研发负责人王宜博士表示："JAB-8263的早期数据展现了BET抑制剂在骨髓纤维化适应症的治疗潜力，我们同事在探索JAB-8263在更多适应症的应用，希望能为更多癌症患者带来希望。"
关于加科思
加科思药业(1167.HK)致力于为患者提供突破性治疗方案。公司在研项目围绕KRAS、肿瘤免疫、肿瘤代谢、P53、RB、MYC六大肿瘤信号通路布局，核心项目以全球前三为目标。公司的愿景是与合作伙伴携手共进，成为全球认可的药物研发领导者。加科思的实验室坐落于中国北京、上海和美国波士顿，拥有诱导变构药物发现平台和iADC药物研发平台。
